人民網上海3月9日電 （唐小麗）“罕見病是發病率低，但病種繁多、癥狀嚴重的一類疾病。臨床上由于治療罕見病的藥物適用人群少、市場需求少、研發成本高，很少有制藥企業進行研發生產。”全國政協委員、上海中醫藥大學首席教授吳煥淦非常關注罕見病的相關問題。

全國政協委員吳煥淦。上海中醫藥大學供圖

吳煥淦介紹，2018年，國家衛生健康委員會等五部委聯合制定了《第一批罕見病目錄》，加速罕見病藥物、檢測產品的研發和上市。國家近年來高度重視、協調推進罕見病的防治工作，積極建設罕見病診療中心和兒童罕見病臨床醫學研究中心、開設專科門診、鼓勵開展罕見病研究，取得一定成效。“但是罕見病相關科研基礎數據仍顯著少于常見多發疾病，臨床和基礎研究開展難度大，需要更大的支持力度探求更科學、精巧的研究方法。”

究其原因，吳煥淦分析道，當前，罕見病科研及產業發展頂層設計不足，罕見病研究促進相關工作參與方面較少，罕見病新興研究扶持力度較低，社會科學研究支持力度不足等。

對此，吳煥淦提出以下建議：

完善頂層設計，推進罕見病科研與產業發展。可以將罕見病作為上海生物醫藥產業發展的重點方向之一，匯集發改委、衛健委、醫保局等多部門研究出臺促進我國罕見病醫藥領域發展的指導意見，從多角度出發，力爭將上海打造成為罕見病醫藥科研、轉化、醫療、保障等方面的全國高地。

多方聯合，促進罕見病研究發展。建議聯合相關部門，共同推進罕見病相關基礎、臨床科研發展，著力培養優質科室與研究團隊建設。建議生物醫藥集群相關區域，以上海市為例，將上海市浦東新區、張江科學城、自貿區等進一步支持罕見病相關醫藥研究布局。

加大對罕見病領域新興研究的支持力度。建議設立小額專項基金資助，鼓勵醫務人員和研究者從臨床病例出發關注罕見病科研。鼓勵采用學科交叉的新方法、新模式對罕見病開展探索性研究。加大對罕見病研究有所突破的團隊和個人的宣傳。支持醫療機構對有潛在價值的新方法、新藥物及時轉化。

重視開展罕見病社會科學研究。建議醫保、民政等部門合作推進罕見病社科研究開展，著力在罕見病醫保、立法、管理探索新的模式與方法，助力相關決策推進。鼓勵運用在罕見病臨床研究中運用社科方法，形成“醫+社科”的跨學科罕見病協作研究。

標簽： 全國政協 中醫藥大學 頂層設計