視點(diǎn)！“基因編輯第一股”百奧賽圖上市

兩年內(nèi)三次沖刺資本市場的百奧賽圖，終于叩開了港交所大門。昨天，百奧賽圖港股上市，成為“基因編輯第一股”。當(dāng)日收盤，百奧賽圖市值約為103.14億港元。

以基因編輯技術(shù)為底層基礎(chǔ)，從創(chuàng)新動物模型—藥物臨床前評價，到靶點(diǎn)驗(yàn)證和抗體藥物發(fā)現(xiàn)，這家總部位于北京的生物醫(yī)藥公司，正致力于成為全球新藥發(fā)源地。

從基因編輯起家

(資料圖片)

到“千鼠萬抗”計(jì)劃

一只重度免疫缺陷小鼠售價260元，一只靶點(diǎn)人源化小鼠售價更是高達(dá)4700元……藥物研發(fā)會先在動物身上進(jìn)行實(shí)驗(yàn)，這類動物被稱為“模式動物”。小鼠是繼人類之后第二種完成全基因組測序的哺乳動物，99%的人類蛋白編碼基因在小鼠基因組中具有同源基因，成為新藥研發(fā)試驗(yàn)的必需品。

百奧賽圖創(chuàng)立于2009年，靠基因編輯模式小鼠起家。彼時，百奧賽圖創(chuàng)始人、董事長兼CEO沈月雷成功研發(fā)出IL17a-EGFP報(bào)告基因小鼠，出售給羅氏、強(qiáng)生、GSK等國際知名藥企，賺得“第一桶金”。創(chuàng)新藥研發(fā)浪潮下，小鼠需求激增，目前，百奧賽圖創(chuàng)新動物模型已成功銷往全球20多個國家。

不甘于就此止步的百奧賽圖，在耗時近6年后，又成功研發(fā)了具有獨(dú)立知識產(chǎn)權(quán)的抗體基因全人源小鼠平臺Ren-Mice。2020年，百奧賽圖推出全球首個規(guī)模化抗體藥物開發(fā)工程“千鼠萬抗”計(jì)劃。該計(jì)劃希望在3至5年內(nèi)，逐一完成上千個潛在抗體藥物靶點(diǎn)的抗體開發(fā)和藥效評估，從而將藥企臨床研發(fā)時長從平均5.5年縮短到12至18個月。

對于這一計(jì)劃，有業(yè)內(nèi)人士將其形容為“暴力枚舉法”。“我們確實(shí)是以一種顛覆式的方式來做抗體開發(fā)。”沈月雷對記者表示，希望利用中國的研發(fā)實(shí)力，快速對這些靶點(diǎn)進(jìn)行評估驗(yàn)證，將成果推向全球。

自研創(chuàng)新藥物

不做只“賣鏟子的人”

在生物醫(yī)藥領(lǐng)域，沈月雷并不滿足于只做一個“賣鏟子的人”。2020年8月，百奧賽圖宣布合并生物醫(yī)藥研發(fā)企業(yè)祐和醫(yī)藥。隨即，沈月雷也將企業(yè)定位更新為一家以技術(shù)創(chuàng)新驅(qū)動新藥研發(fā)的生物科技（Biotech）企業(yè)，而非簡單的醫(yī)藥研發(fā)外包（CRO）企業(yè)，“否則大家總是以為我們是賣老鼠的。”

聚焦于腫瘤學(xué)和自身免疫性疾病治療領(lǐng)域，目前百奧賽圖擁有12條藥物研發(fā)管線，包括4項(xiàng)臨床階段候選藥物、6項(xiàng)臨床前階段候選藥物、2項(xiàng)已授出候選藥物。其中，核心產(chǎn)品YH003、YH001及各產(chǎn)品臨床進(jìn)展正穩(wěn)步推進(jìn)中。據(jù)悉，YH003主要用于胰腺導(dǎo)管腺癌、黑色素瘤及其他晚期實(shí)體瘤，YH001主要用于非小細(xì)胞肺癌、肝癌細(xì)胞等。

不過，創(chuàng)新藥研發(fā)也投入巨大。招股書顯示，百奧賽圖在2020年、2021年、2022年前4個月的研發(fā)費(fèi)用分別為2.76億元、5.58億元、2.12億元。

自研的抗體藥物想要走向商業(yè)化，還需要更多資金支持。對此次港股上市的募資用途，百奧賽圖明確表示，會將募資的70%分配給核心產(chǎn)品YH003及YH001，用以提供進(jìn)一步臨床研發(fā)資金；另外15%將用于“千鼠萬抗”計(jì)劃；10%將用于公司其他管線產(chǎn)品的臨床前及臨床開發(fā)；5%用于管理資金及其他一般公司用途。

“我的目標(biāo)是做一個‘汽車制造廠’，而不是一個‘賣汽車的商人’。”沈月雷不止一次對投資人表示。

建立獨(dú)特自有技術(shù)平臺

打造全球新藥發(fā)源地

從涉足基因編輯技術(shù)，搭建轉(zhuǎn)基因小鼠平臺、建立綜合動物病患模型到推進(jìn)體內(nèi)抗體發(fā)現(xiàn)平臺，百奧賽圖一環(huán)扣一環(huán)，像拼拼圖一樣，用時13年，終于拼出了一條完整的藥物研發(fā)鏈條。“我們要憑借自有技術(shù)將這個鏈條做實(shí)做精。”沈月雷表示，百奧賽圖立志成為全球新藥發(fā)源地，從而實(shí)現(xiàn)發(fā)現(xiàn)、開發(fā)并商業(yè)化抗體藥物分子的新征途。

“有了港股上市的助力后，依托獨(dú)立原創(chuàng)技術(shù)平臺，公司將進(jìn)一步加強(qiáng)創(chuàng)新研發(fā)，不斷開拓國內(nèi)外市場。”在接受記者采訪時，沈月雷不止一次提及希望公司成為中國版的再生元制藥公司。

在沈月雷看來，再生元制藥公司在美國雖然屬于中等規(guī)模企業(yè)，卻有足夠創(chuàng)造力。得益于其VelocImmune全人源化抗體轉(zhuǎn)基因小鼠平臺，再生元制藥公司孵化出了包括首款埃博拉治療藥物在內(nèi)的一系列明星藥物，并將每款藥物的研發(fā)費(fèi)用壓縮到約7億美元，而業(yè)內(nèi)研發(fā)一款新藥平均耗資約43億美元。

這一藥物研發(fā)思路給沈月雷留下了深刻印象。“改造模式動物來篩選藥物能大幅增加新藥臨床試驗(yàn)成功率。我們必須建立起獨(dú)特的自有技術(shù)平臺，并愿意持續(xù)用10年甚至更長的時間來打磨技術(shù)，以硬實(shí)力降低新藥研發(fā)的臨床投入。”

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